زمینه و هدف: آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، نوعی بیماری تخریب‌کننده عصبی است که دلیل آن جهش در ژن بقای نورون حرکتی یک است. این جهش به‌روش اتوزومال مغلوب به ارث می‌رسد و به‌ضعف و آتروفی پیش‌رونده عضلات پروگزیمال منجر می‌شود. ...