روش‌های درمان هموفیلی در گذشته، اکنون و آینده

Abstract

بیماری هموفیلی یک بیماری خونریزی‌دهنده ارثی است که در اثر نقص عملکرد یا فقدان فاکتورهای انعقادی 8 (هموفیلی A) یا 9 (هموفیلی B) به‌وجود می‌آید. در حال حاضر درمان اصلی این بیماری­ها جایگزین‌درمانی است که از طریق تزریق دوره‌ای و منظم فاکتورهای انعقادی مشتق شده از پلاسما و یا نوع نوترکیب آن‌ها امکان‌پذیر است. استفاده از فاکتورهای انعقادی نوترکیب به دلیل نیاز به تزریق دوره‌ای و منظم (2 الی 3 بار در هفته) به‌منظور پیشگیری از خونریزی، به‌خصوص در مورد بیماران مبتلا به نوع حاد هموفیلی، بار مالی زیادی را برای بیمار به دنبال دارد. از طرفی دیگر این روش درمانی در دسترس همه بیماران به‌ویژه بیماران ساکن در کشورهای درحال‌توسعه نیست. ازاین‌رو اخیراً ژن‌درمانی به‌عنوان گزینه درمانی مناسب و مقرون‌به‌صرفه برای درمان هموفیلی مطرح‌شده است، زیرا این روش می‌تواند به‌عنوان درمان دائمی مدنظر قرار گیرد. پیش‌بینی می‌شود این روش مشکلاتی را که در حال حاضر در درمان هموفیلی با آن مواجه هستیم، برطرف نماید. هموفیلی به دلیل آن­که یک ژن فاقد عملکرد باعث بروز بیماری می‌شود گزینه مناسبی برای ژن‌درمانی محسوب می‌گردد. اخیراً ژن‌درمانی با استفاده از ناقل‌های مشتق شده از ویروس همراه آدنو (AAV) برای درمان هموفیلی B موفقیت‌آمیز بوده است. همچنین روش‌های جدید مبتنی بر ژن و سلول درمانی و همچنین روش‌های مبتنی بر ویرایش ژنومی نیز برای درمان بیماری‌های هموفیلی در دست بررسی است. در این مقاله مروری انواع روش‌های درمان هموفیلی از گذشته تاکنون به‌ویژه روش‌های ژن‌درمانی ارائه‌شده است.